【預算案透視】資助購貴藥 罕見病患者見曙光

最新一份《財政預算案》宣布，政府將預留五億元配合病人藥費分擔機制，亦承諾資助合資格病人購買價錢極昂貴的藥物，對罕見病患者而言是一大喜訊，特首林鄭月娥早前更親訪脊髓肌肉萎縮症患者周佩珊，告之兩個月內有新藥可用。除脊髓肌肉萎縮症，現時仍有多種罕見病藥物價格不菲，政府仍須就每種藥物與藥廠商討，有罕見病患者及家屬期望政府更積極完成洽談，資助更多罕見病藥物，讓患者早日擺脫高昂藥費之苦困。

罕見病問題近年備受社會關注，《財政預算案》早前宣布，關愛基金已推出計畫，資助合資格病人購買價錢極昂貴的藥物，政府已預留五億元配合病人藥費分擔機制。對於罕見病人而言，藥物獲得資助固然是一大喜訊，惟現時全球普遍罕見病高達七千種以上，當中僅有極少數有藥可醫。

與醫管局推「恩恤用藥計畫」

本港現時沒有就罕見病患者數目作統計，政府未來資助的金額亦無法預測。據了解，政府已與醫管局推行「恩恤用藥計畫」，未來若主診醫生及專家小組確認藥物有效且可予病人服用，病人料可獲得大部分資助，藥費亦不設上限，由於罕見病病人數目不多，政府相信關愛基金儲備足夠應付。

脊髓肌肉萎縮症患者周佩珊早前獲特首林鄭月娥親訪，告知兩個月內可引入新藥物使用，可望成為首個資助用藥的幸運兒。但其他罕見病，如家族性澱粉樣多發性神經病變、龐貝氏症、結節性硬化症等，的藥物現時並未列入醫管局藥物名冊，部分亦不屬於關愛基金或撒瑪利亞基金的資助範圍，病人仍須負擔沉重藥費。

何太兩年前確診家族性澱粉樣多發性神經病變，會出現手腳麻痹、嘔吐、暈眩等情況，病情嚴重可導致器官衰竭而死亡。丈夫何先生表示，現時香港可購買藥物Tafamidis控制病情，但無助病情好轉，藥費需每月約六萬元至十二萬元，並須終身服藥，坦言無法負擔，因此沒有購買藥物。

何先生表示，居住加拿大的小舅均患上同一罕見病，另一種名為Patisiran的新藥正於美國及加拿大測試，小舅正是測試患者之一。服藥過後，發現不可醫治的病情出現逆轉，「注射藥物三個月後，由坐輪椅現時可以慢慢從新走路。」何先生直言，曾希望安排妻子往加拿大接受新藥，但因不是加拿大公民被拒。

望引入其他病新藥

《財政預算案》願意幫助一眾罕見病患者，何先生指眾多罕見病新藥現時仍未收到通知，「特首現時只批准一隻新藥，但其他藥物十畫都未有一撇，」他希望政府可盡快資助其他罕見病患者引入新藥，令患者毋須再因經濟考慮，而無法得到適切治療。

患上結節性硬化症的協會幹事池燕蘭，去年曾於立法會公聽會上哭訴「有藥無錢醫」，後因不敵病魔逝世。政府於去年底決定擴寬撒瑪利亞基金資助範圍，讓更多結節性硬化症病人得到資助。結節性硬化症協會主席阮佩玲形容，這是「以性命換來的小小勝利」，但基金僅資助腎臟有三厘米以上腫瘤，或腦內巨細胞有星型細胞瘤的病人，並須通過經濟審查。

阮表示，資助範圍擴寬至今，協會三十八名患者中，僅有四位患者獲得申請，其他患者仍須面對每月逾二萬元的藥費。阮認為，預算案是有誠意照顧罕見病患者，但政府應更積極與藥廠進行協商，「政府不應以成本效益看事，生命並非用成本效益去衡量。」