【预算案透视】资助购贵药 罕见病患者见曙光

最新一份《财政预算案》宣布，政府将预留五亿元配合病人药费分担机制，亦承诺资助合资格病人购买价钱极昂贵的药物，对罕见病患者而言是一大喜讯，特首林郑月娥早前更亲访脊髓肌肉萎缩症患者周佩珊，告之两个月内有新药可用。除脊髓肌肉萎缩症，现时仍有多种罕见病药物价格不菲，政府仍须就每种药物与药厂商讨，有罕见病患者及家属期望政府更积极完成洽谈，资助更多罕见病药物，让患者早日摆脱高昂药费之苦困。

罕见病问题近年备受社会关注，《财政预算案》早前宣布，关爱基金已推出计画，资助合资格病人购买价钱极昂贵的药物，政府已预留五亿元配合病人药费分担机制。对于罕见病人而言，药物获得资助固然是一大喜讯，惟现时全球普遍罕见病高达七千种以上，当中仅有极少数有药可医。

与医管局推「恩恤用药计画」

本港现时没有就罕见病患者数目作统计，政府未来资助的金额亦无法预测。据了解，政府已与医管局推行「恩恤用药计画」，未来若主诊医生及专家小组确认药物有效且可予病人服用，病人料可获得大部分资助，药费亦不设上限，由于罕见病病人数目不多，政府相信关爱基金储备足够应付。

脊髓肌肉萎缩症患者周佩珊早前获特首林郑月娥亲访，告知两个月内可引入新药物使用，可望成为首个资助用药的幸运儿。但其他罕见病，如家族性淀粉样多发性神经病变、庞贝氏症、结节性硬化症等，的药物现时并未列入医管局药物名册，部分亦不属于关爱基金或撒玛利亚基金的资助范围，病人仍须负担沉重药费。

何太两年前确诊家族性淀粉样多发性神经病变，会出现手脚麻痹、呕吐、晕眩等情况，病情严重可导致器官衰竭而死亡。丈夫何先生表示，现时香港可购买药物Tafamidis控制病情，但无助病情好转，药费需每月约六万元至十二万元，并须终身服药，坦言无法负担，因此没有购买药物。

何先生表示，居住加拿大的小舅均患上同一罕见病，另一种名为Patisiran的新药正于美国及加拿大测试，小舅正是测试患者之一。服药过后，发现不可医治的病情出现逆转，「注射药物三个月后，由坐轮椅现时可以慢慢从新走路。」何先生直言，曾希望安排妻子往加拿大接受新药，但因不是加拿大公民被拒。

望引入其他病新药

《财政预算案》愿意帮助一众罕见病患者，何先生指众多罕见病新药现时仍未收到通知，「特首现时只批准一只新药，但其他药物十画都未有一撇，」他希望政府可尽快资助其他罕见病患者引入新药，令患者毋须再因经济考虑，而无法得到适切治疗。

患上结节性硬化症的协会干事池燕兰，去年曾于立法会公听会上哭诉「有药无钱医」，后因不敌病魔逝世。政府于去年底决定扩宽撒玛利亚基金资助范围，让更多结节性硬化症病人得到资助。结节性硬化症协会主席阮佩玲形容，这是「以性命换来的小小胜利」，但基金仅资助肾脏有三厘米以上肿瘤，或脑内巨细胞有星型细胞瘤的病人，并须通过经济审查。

阮表示，资助范围扩宽至今，协会三十八名患者中，仅有四位患者获得申请，其他患者仍须面对每月逾二万元的药费。阮认为，预算案是有诚意照顾罕见病患者，但政府应更积极与药厂进行协商，「政府不应以成本效益看事，生命并非用成本效益去衡量。」